遗传性罕见疾病报告和监管支持

案例研究

为了对一种遗传性罕见疾病的四个试验项目交付分析和报告,并提供相应的有效性和安全性综合总结,同时为FDA监管提交提供支持,PHASTAR委派了一个由统计师和程序员组成的团队。 共有四项试验,分别有12名、1名、2名和3名患者参与。 1名和2名患者的试验究为试点试验,其中包括来自医院报告的历史数据,这些数据已被转录到一个新的临床试验数据库中(患者知情并已同意)。 3位患者的试验是应患者要求而启动的一项同情给药试验。 其中有许多关注时间窗口。

最初,PHASTAR报告了头三年的12名患者试验,之后需要按4‐8年和0‐8年两个时间窗口报告。 PHASTAR最初为这些试验创建了分析计划书和模拟统计结果Shell脚本。 包括程序开发在内的所有统计工作均由PHASTAR完成。 了解为试验采集的所有生物标志物至关重要,每位人员都听取了有关这方面的介绍。 还推导出一些终点,例如:转基因细胞的存在和淋巴细胞ADA酶活性的存在。

针对基因治疗之前和基因治疗之后的感染率,对严重感染的数量进行了对比性的泊松回归分析。对之前和之后的定义是确保获得正确结果的关键所在。 总结了包括基因治疗暴露在内的所有安全数据。 绘制了所有受试者的生长曲线表,其中包括单独实验室和生物标志物数据。 所有的工作都经独立检查质量和核实。

创建了包含所有18名患者的CDISC综合数据集,所有试验和综合报告均根据综合数据集创建。 为支持资料提交,PHASTAR还额外提供了所有FDA数据包。 除了提供提交所需的所有报告和数据,PHASTAR还委派了一个团队来协助回答监管机构的提问。