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Reporting und regulatorische Unterstützung einer Studie zu einer seltenen genetischen Erkrankung

FALLSTUDIEN

PHASTAR stellte ein Team aus Statistikern und Programmierern, das für einen Zulassungsantrag bei der FDA die Analyse und das Reporting eines Programms mit vier Studien über eine seltene genetische Erkrankung sowie die entsprechende Zusammenfassung zu Wirksamkeit und Sicherheit übernahm. In den vier Studien waren jeweils zwölf, ein, zwei und drei Patienten eingeschlossen. Die Studien mit einem bzw. zwei Patienten waren Pilotstudien, die historische Daten aus Krankenhausakten umfassten, welche in eine neue Datenbank für klinische Studien eingepflegt worden waren (nachdem man die Einwilligungserklärung der Patienten eingeholt hatte). Die Studie mit drei Patienten war eine Compassionate-Use-Studie (Härtefallstudie), die auf Ersuchen der Patienten initiiert worden war.

Eine Reihe von Zeitfenstern waren hierbei von Interesse. Zunächst führte PHASTAR das Reporting der ersten drei Jahre aus der 12-Patienten-Studie durch und wurde anschließend beauftragt, über die Zeitfenster von 4-8 sowie 0-8 Jahren zu berichten. PHASTAR erstellte zuerst Analysepläne und Mock-Output-Shells für die Studien. Die gesamte statistische Arbeit, einschließlich der Programmierung, wurde von PHASTAR durchgeführt. Ein profundes Verständnis aller Biomarker, die für die Studie gesammelt wurden, war von entscheidender Bedeutung. Deshalb wurden alle Beteiligten über diesen Aspekt gründlich informiert.

Es wurden ebenfalls Endpunkte abgeleitet, zum Beispiel das Vorhandensein von genetisch veränderten Zellen und von Lymphozyten-ADA-Enzymaktivität, um nur einige zu nennen. Bei den schweren Infektionen wurde eine Poisson-Regressionsanalyse vorgenommen, um einen Vergleich der Infektionsraten vor der Gentherapie und nach der Gentherapie zu ermöglichen. Die Definition von „vorher“ und „nachher“ war unerlässlich, um korrekte Resultate zu erhalten. Alle Sicherheitsdaten wurden zusammengefasst, einschließlich der Gentherapie-Exposition. Für alle Patienten wurden Wachstumsdiagramme erstellt, die auch individuelle Labor- und Biomarkerdaten einschlossen. Die gesamte Arbeit wurde unabhängig auf Qualität geprüft und verifiziert. Es wurde ein integrierter CDISC-Datensatz mit allen 18 Patienten erstellt, und alle Studien und integrierten Berichte wurden aus diesen integrierten Datensätzen erzeugt. Darüber hinaus lieferte PHASTAR alle Datenpakete für die FDA, um den Zulassungsantrag zu untermauern. PHASTAR stellte nicht nur alle Berichte und Daten für den Antrag zur Verfügung, sondern auch ein Team, um Fragen der Regulierungsbehörde beantworten zu können.