遺伝的希少疾患の報告と規制関係の支援

ケーススタディ

PHASTAR は、米国食品医薬品局(FDA) への規制書類提出をサポートするために、遺伝性希少疾患を対象とした4件の治験プログラムの分析と報告、およびそれに対応する有効性と安全性の統合サマリーを提供するために、統計専門家とプログラマーで構成されるチームを提供しました。

4件の治験は、12人、1人、2人、3人の患者さんで構成されていました。 1人と2人の患者さんを対象とした治験は、病院での医療記録からの過去のデータを(患者さんからインフォームドコンセントを得た後に)新しい治験データベースに転記したものを含むパイロット試験でした。 3人の患者さんを対象とした治験は、患者さんの要望により既に開始されていた人道的配慮による未承認薬の使用についての治験でした。

関心の対象となっている時間枠が複数ありました。 PHASTAR は当初、12人の患者さんを対象とした治験の最初の3年間を報告しましたが、その後、4~8年と0~8年の両方の時間枠について報告するように依頼されました。 PHASTAR はまず、この治験のための分析計画と仮の出力用空枠を作成しました。 プログラミングを含むすべての統計作業はPHASTAR が行いました。 治験のために収集されたすべてのバイオマーカーを理解することは非常に重要であり、全員がこの点について説明を受けました。 遺伝子組換え細胞の存在やリンパ球 ADA 酵素の活動の存在などのエンドポイントも導出しました。 遺伝子治療前と遺伝子治療後の感染率を比較するために、重篤な感染症の件数についてポアソン回帰分析を行いましたが、ここでは治療前と治療後の定義は正しい結果を得るために重要でした。 遺伝子治療への曝露を含め、すべての安全性データの要約を行いました。 すべての被験者について、個々の臨床検査データおよびバイオマーカーデータを含む成長チャートをプロットしました。 すべての作業では独立した品質チェックと検証が行われました。 18人のすべての患者さんで構成される統合 CDISC データセットが作成され、すべての治験と統合報告書が統合データセットから作成されました。

さらにPHASTAR では、提出をサポートするために、すべての FDA データパッケージも提供しました。 また、提出に必要なすべての報告書とデータを提供するだけでなく、規制当局からの質問への回答を支援するためのチームも提供しました。

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PHASTAR は試験設計、統計解析、データ科学、データ捕捉、治験報告の専門家です